Leucemia: approvata la prima terapia genica

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Leucemia approvata la prima terapia genica

È arrivato il via libera della Food and Drug Administration per la prima terapia genica contro la leucemia. L’agenzia del farmaco americana ha approvato un trattamento ‘Car-T’ sviluppato dall’azienda farmaceutica svizzera Novartis, insieme all’università della Pennsylvania

La cura costa quasi mezzo milione di dollari

La terapia ha un costo di 400.000 euro più o meno. Ogni trattamento deve infatti essere sviluppato individualmente, su misura per ciascun paziente. La terapia Car-T, in un prossimo futuro, potrebbe diventare un’alternativa al trapianto di midollo osseo, trattamento che comunque arriva a costare negli Usa oltre 500.000 dollari. È rivolta a pazienti fino a 25 anni, con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivata/refrattaria.

I risultati

Il mondo medico è entusiasta delle sperimentazioni. L’83% dei pazienti curati con questo farmaco ha raggiunto la remissione entro 3 mesi dall’infusione. È una percentuale superiore a qualsiasi altro trattamento anti-leucemia. Una notizia che accende la speranza, anche se i possibili effetti secondari sono tali da dover essere controllati in ospedale e, al momento, non si sa con certezza quale possa essere la durata dell’effetto.

Il primo paziente è una bimba americana

La prima bambina sottoposta alla terapia, Emily Whitehead, seguita all’ospedale pediatrico di Philadelphia, è stata curata all’età di 6 anni.

Come funziona

La terapia si basa su linfociti T ‘addestrati’ contro il cancro. Sono cellule immunitarie che vengono estratte dal sangue del paziente e riprogrammate per colpire il tumore. Successivamente vengono moltiplicate e reiniettate nell’organismo, dove contrastano la malattia per mesi e persino anni.

Solo negli Usa 3.000 pazienti

I primi a beneficiare della nuova cura saranno i pazienti colpiti da una forma di leucemia che negli Stati Uniti interessa 3.000 bambini o giovani adulti.

Al momento la terapia appena approvata sarà proposta solo in alcuni ospedali, nei quali è presente personale formato ad hoc per somministrare la sofisticata cura e per gestirne gli eventuali effetti collaterali. Il prossimo passo dei ricercatori sarà quello di sperimentare la Car-T contro alcuni tumori solidi, come quelli del cervello e del seno.

 

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